
英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy,为遗传性疾病患者带来了新的首个市
希望。从而避免终身输血。基因
编辑 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK
这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,疗法通过编辑患者自身的批上造血干细胞来修复基因缺陷,该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,全球用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。首个市
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